«Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире Почему лекарство от спинальной мышечной атрофии стоит так дорого — Нож

Представляем вам подборку из 10 самых дорогих лекарств в мире: цены в России на редкие препараты в ампулах и таблетках.

Чем лечится спинальная мышечная атрофия

СМА делят на четыре типа, первые три диагностируют у детей младше 6 месяцев, между 7 и 18 месяцами и после 18 месяцев; четвертый тип поражает взрослых и обычно вызывает только легкие проблемы. В прошлом дети с заболеванием 1 типа редко проживали дольше первых нескольких лет. Но в последние годы, благодаря ранней диагностике и лечению, результаты улучшились. Большинство детей с типом 2 доживают до взрослого возраста и могут жить долго и полноценно. Типы 3 и 4, как правило, не влияют на продолжительность жизни. Заболеваемость СМА составляет приблизительно 1 на 11 000 живорожденных, причем доминирует СМА типа 1. В США насчитывается 10–25 тыс. больных СМА, в странах ЕС — 21–25 тыс., в России — предположительно, 2–3 тыс.

Если исключить неэффективную поддерживающую терапию, то для лечения спинальной мышечной атрофии есть лишь три препарата.

«Спинраза» (нунинерсен) — первое лекарство, одобренное FDA для применения детьми и взрослыми в 2016 году. Разработчиком является американская интернациональная биотехнологическая компания Biogen Inc. «Спинраза» с 2017 года также разрешена к применению в ЕС; в России — с 2019 года (ЛП-005730-160819). Активный компонент «Спинразы» представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, действующий на гены выживаемости двигательных нейронов (SMN2, от Survival Motor Neuron), который вводят в спинномозговую жидкость инъекционно. За первым введением должны последовать еще три инъекции — через 2, 4 и 9 недель, а затем по дозе раз в 4 месяца. Терапию продолжают до тех пор, пока пациент получает от нее пользу. Цена «Спинразы» в США составляет 133 тыс. долларов за одну инъекцию, а стоимость лечения — 750 тыс. долларов за первый год терапии и по 375 тыс. долларов ежегодно в последующие годы.

«Эврисди» (рисдиплам) — первый пероральный препарат для лечения СМА, одобренный FDA августе 2020 года для лечения пациентов старше двух месяцев. В тот же год зарегистрирован в РФ (ЛП-006602-261120). Это разработка американской биотехнологической корпорации Genentech, Inc., входящей в состав F. Hoffmann-La Roche AG. «Эврисди», в отличие от «Спинразы», — это малая гетероциклическая молекула, которая выступает модификатором сплайсинга РНК, направленного на выживание SMN2. Препарат используют ежедневно и пожизненно. Годовая стоимость начинается с менее 100 тыс. долларов, а предельная достигает 340 тыс. долларов, в зависимости от массы тела пациента.

«Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — препарат, который производится базирующейся в США швейцарской биофармацевтической компанией Novartis Gene Therapies. Впервые одобрен FDA 24 мая 2019 года, в РФ — до сих пор не зарегистрирован. Это наиболее эффективный препарат для лечения СМА, основанный на генно-терапевтическом подходе. «Золгенсма» несет рабочий ген SMN1, находящийся внутри аденоассоциированного вируса, который выступает как вектор. Активный ингредиент проникает в нервы и восстанавливает ген, который затем производит белки, необходимые для функционирования нервов и контроля движения мышц. Доза определяется в зависимости от веса пациента. То есть «Золгенсма» заменяет отсутствующий или нерабочий ген SMN1 на функциональную копию, нормализуя выработку белка выживаемости мотонейронов.

Таким образом, болезнь можно излечить и обратить вспять патологические изменения, сделав всего одну внутривенную инфузию. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, цена составляет 2,125 млн долларов. Эту сумму помогал собирать Моргенштерн.

10. Ilaris

zcrsy15tЦена в расчете на годовой курс для 1 пациента варьируется от 379 000 до 462 000 долларов.

Препарат Иларис является инъекционным иммунодепрессантом, одобренным для лечения острого подагрического артрита, системного ювенильного идиопатического артрита у маленьких детей, а также криопиринассоциированного периодического синдрома (КАПС) – группы редких заболеваний, вызванных мутациями в определенных генах.

У людей с КАПС часто возникают приступы лихорадки и воспаления без стандартных причин, таких как инфекции или вирусы.

Luxturna

Инновационный препарат, который позволяет лечить наследственную слепоту, – только в США ею страдает примерно 2000 человек. В основу действия лекарства заложен метод генотерапии, то есть изменения при его приеме происходят на генетическом уровне. Разработала препарат компания Spark Therapeutics.

Luxturna

За один флакон Luxturna придется отдать 850000$. Изначально планировалась продавать лекарство за миллион долларов, но благодаря протесту страховых компаний эта сумма сократилась на 15%, хотя для многих так и осталась фантастической.

Самый дорогой в мире препарат: все о препарате ZOLGENSMA

Действительно, на данный момент Zolgensma – самый дорогой в мире препарат. Но вместо обсуждения доходов Novartis, не лучше ли сосредоточиться на потребностях пациентов? Кто станет лечить от редких заболеваний без финансового стимула? Любое лекарство разрабатывается для получения прибыли. Но создание лишь одних высокотехнологичных уникальных препаратов сопряжено с огромными финансовыми и даже юридическими рисками.

9. Demser

k3mvwgjhГодовой курс стоит от 96 000 до 472 000 долларов.

В организме пациентов с феохромоцитомой – гормонально активной опухолью надпочечников – вырабатывается чрезмерное количество норадреналина и адреналина, которые поднимают кровяное давление. Для предотвращения этого состояния больные с феохромоцитомой вынуждены принимать препарат под названием Демсер.

Также данное средство используется для длительного лечения симптомов, связанных с опухолью.

Терапия от дефицита липазы

Еще одним дорогим препаратом, стоимость которого оценивается в астрономические суммы, становится «Глибера». Он оценивается в 53 тысячи евро за ампулу. Применяется в Европе для лечения дефицита липазы липопротеинов. Такое заболевание в европейской части мира диагностировано лишь у 1200 человек. И подобный диагноз стоит у 1 млн человек в мире.

Заболевание из-за поломки генов приводит к развитию болей в животе и отторжению подкожного жира, из-за чего начинаются проблемы с поджелудочной железой и печенью, а также развитию диабета. Жизнь человека качественно портится и заметно ухудшается.

Glybera

Производителем этого лекарства является голландская фармацевтическая компания UniQure. Медикамент является геннотерапевтическим и применяется в лечении дефицита липопротеиновой липазы, приводящей к болезненной отечности поджелудочной железы. Пока известен только один человек, прошедший полный терапевтический курс.

Glybera

Примечательно, что продается Glybera только в Европе. В США этот медикамент не одобрили. В любом случае спрос на лекарство практически нулевой, поскольку даже разовую его дозу могут позволить себе единицы, хотя во всем мире такое заболевание диагностировано почти у миллиона человек, в том числе у 1200 европейцев.

Стоимость одной только ампулы Glybera составляет 60000$.

9. Адваир (Advair)

Advair
Адваир представляет из себя средство для ингаляции, которое обычно назначают при ХОБЛ и астме. Оно содержит два основных компонента — кортикостероид (флутиказон) и бета-агонист (салметерол). Эти компоненты помогают уменьшить воспаление в легких, расслабить дыхательные пути, и, таким образом, облегчить дыхание. Адваир весьма эффективен и весьма дорог — один ингалятор может стоить до 588 долларов. Но можно сэкономить немного при помощи скидочных купонов от изготовителя.

8. Folotyn

bw0mdhelСтоит примерно 345 000 – 500 000 в год, на одного пациента.

Это лекарство последней надежды для тех, кто болен рецидивирующей или рефрактерной периферической Т-клеточной лимфомой – редким и крайне агрессивным видом рака. Оно применяется лишь в том случае, если другие методы лечения не дали результата.

При этом даже применение Фолотина не гарантирует улучшения выживаемости без прогрессирования заболевания или хотя бы общего продления длительности жизни больного.

Какое лечение существовало до появления Золгенсмы?

До одобрения Золгенсмы единственным препаратом, нацеленным на причину болезни, была Спинраза, одобренная в США в конце 2016 года. Она представляет собой относительно небольшую молекулу, которая способствует производству полностью функционального белка SMN2. Таким образом, у пациентов с геном SMN2 производится белок, дублирующий функции дефектного SMN1.

В клиническом исследовании у детей до двух лет, которое стало основанием для одобрения препарата, 61% детей были живы и независимы от постоянной вентиляции легких (32% — в контрольной группе). Улучшение моторных навыков наблюдалось у 51% пациентов (и ни одного в группе контроля). У детей 2-12 лет среднее улучшение через 15 месяцев терапии составило 3,9 пунктов по шкале моторных навыков, в то время как в контрольной группе наблюдалось ухудшение в среднем на 1 пункт.

Наиболее частыми нежелательными явлениями, ассоциированными со Спинразой, были инфекции дыхательных путей и запоры. Также наблюдался повышенный риск тромбоцитопении, нарушений свертывания крови и почечной токсичности.

В России Спинраза была зарегистрирована в начале 2019 года, благодаря программе расширенного доступа около 40 пациентов получили препарат от компании Biogen бесплатно. Сейчас далеко не все нуждающиеся в препарате его получают.

Кошелек или жизнь

168 млн рублей — много это или мало? Для сравнения, на эту сумму можно построить детский сад на 168 мест (место для одного ребенка стоит примерно 1 млн рублей). А сколько стоит жизнь человека? Во многих цивилизованных странах прокламируется, что человеческая жизнь бесценна. Но по факту это не так. Стоимость жизни — экономическая величина, которую используют для количественной оценки выгоды от предотвращения смертельного исхода. В области общественных наук это предельная стоимость предотвращения смерти при определенных обстоятельствах. Часто она включает также качество жизни, ожидаемое время оставшейся жизни и потенциальный заработок. Последнее используется для страховых выплат или компенсаций после гибели человека. Поэтому в разных странах стоимость жизни значительно отличается. Например, в США она составляет примерно 9,6 млн долларов, в Германии — 1,65 млн евро (~2 млн долларов), в Индии — 0,64 млн долларов. Что касается России, по состоянию на 2020 год, стоимость статистической жизни определяют как 4,7 млн рублей (75,9 тыс. долларов по курсу 2019 года). По другой, более оптимистичной, модели — 15,7 млн для женщин и 18,2 млн для мужчин (218 и 253 тыс. долларов соответственно).

Теперь помещаем на одну чашу весов лекарство за 2,1 млн, а на другую — десятки тысяч… Вопрос, почему даже зарегистрированные дорогостоящие лекарственные препараты неохотно предоставляются госучреждениями, отпадает сам собой. Возможно, одним из вариантов частичного решения этой проблемы могло бы стать добровольное страхование новорожденного ребенка в тех случаях, когда родители имеют генетические аномалии. Также не помешает более тщательный выбор партнеров — с предварительным скринингом на наследственные заболевания до планируемого зачатия вместо игры в орлянку с генетикой.

5. Brineura

megmr3huГодовой курс лечения обойдется в 700 000 долларов.

Бринейра – супердорогое лекарство, которое применяется при лечении позднедетской болезни Баттена (она же болезнь Бильшевского-Янского). Она достаточно редко встречается, примерно у 1 человека на 200 000. При этой наследственной патологии быстро ухудшается зрение вплоть до полной слепоты, часто бывают судороги, которые не снимаются медикаментами, и серьезно нарушается двигательная активность пациента.

И хотя Бринейра не обеспечивает полного излечения, она замедляет наступление инвалидности и облегчает симптомы болезни у маленьких пациентов от 3 лет и старше.

Рейтинг
( 1 оценка, среднее 5 из 5 )
Загрузка ...